Czy można namnażać komórki macierzyste?

W dniu 17 kwietnia 2023 r. Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt Gamida Cell „Omisirge”. [1] Jest to pierwsze dopuszczenie rynkowe przez FDA namnożonych w laboratorium komórek krwiotwórczych z krwi pępowinowej. Metoda ich namnażania została uznana przez FDA za jeden ze standardów leczenia.

Co to oznacza?

Liczba komórek macierzystych z krwi pępowinowej pobranej podczas porodu nie jest już ograniczeniem. Jest to istotna informacja nie tylko dla rodziców, którzy planują bankownie lub mają już zabezpieczoną krew pępowinową swoich dzieci. To przełomowa wiadomość przede wszystkim dla pacjentów czekających na leczenie. Nawet jeżeli liczba komórek macierzystych pobranych przy porodzie nie jest optymalna, w przypadku leczenia będzie możliwość namnożenia komórek i dostosowania liczby do masy pacjenta.

Czym dokładnie jest „Omisirge”?

To preparat bazujący na namnożonych komórkach krwi pępowinowej stosowany do allogenicznych przeszczepień komórek krwiotwórczych. Produkt jest przeznaczony dla chorych na nowotwory hematologiczne – zarówno dorosłych jak i dzieci powyżej 12. roku życia, chorujących onkologicznie, którym może być przeszczepiany po kondycjonowaniu mieloablacyjnym. Omisirge ma na celu pomóc pacjentom, którzy nie mogą znaleźć odpowiedniego dawcy do przeszczepienia a dostępna jednostka krwi pępowinowej ma małą liczbę komórek. Obecnie, gdy hematolodzy zajmujący się transplantacją nie mogą znaleźć w pełni dopasowanego dawcy szpiku kostnego, często wybierają dawcę szpiku haploidentycznego lub częściowo dopasowanego zamiast jednostki krwi pępowinowej. Teraz opcją są również namnożone komórki macierzyste z krwi pępowinowej.

Zastosowanie komórek macierzystych z krwi pępowinowej

Komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej leczono do tej pory już ponad 60 000 pacjentów na całym świecie. Krwiotwórcze komórki macierzyste z krwi pępowinowej stosowane są w medycynie do leczenia ponad 80 chorób hemtoonkologicznych, takich jak: białaczki, chłoniaki, anemia aplastyczna itp. [2]

Pełna lista chorób

Krew pępowinowa jest źródłem najmłodszych, łatwych do pozyskania komórek macierzystych. Jednak można je pobrać tylko podczas porodu. Procedura pobrania krwi pępowinowej przebiega w sposób prosty i nieinwazyjny dla mamy oraz dziecka. Materiał można bezterminowo przechowywać w banku komórek na wypadek choroby w późniejszym czasie.

Ze względu na to, że liczba komórek macierzystych izolowanych z krwi pępowinowej jest ograniczona, krytycy zwracali uwagę, że średnia jednostka krwi pępowinowej wystarcza tylko dla pacjentów ważących do 50 kg. W rezultacie, wiele osób nie decydowało się na bankowanie krwi pępowinowej – ani do użytku rodzinnego, ani publicznego. Przełomowa decyzja FDA o zatwierdzeniu produktu leczniczego z namnożonej krwi pępowinowej powoduje, że ten argument jest już nieaktualny.

Źródła:

[1] https://investors.gamida-cell.com/node/9426?fbclid=IwAR28oI3QyEyS2qnhL1SF5NlTxpCznJTiNps9aOgiV4y4vx5afn1FzcjwthE

[2] https://parentsguidecordblood.org/en/diseases