W jakich chorobach wykorzystuje się komórki macierzyste?

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej – w jakich chorobach są wykorzystywane?

Krwiotwórcze komórki macierzyste pozyskane z krwi pępowinowej są obecnie wykorzystywane w standardowym leczeniu około 80 ciężkich chorób, głównie nowotworów krwi, chorób układu odpornościowego, wrodzonych zaburzeń metabolicznych oraz wybranych chorób genetycznych. W Polsce przeszczepienia wykonywane zgodnie ze wskazaniami medycznymi są refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Od 2006 roku krew pępowinowa jest uznawana – obok szpiku kostnego i mobilizowanej krwi obwodowej – za pełnoprawne źródło krwiotwórczych komórek macierzystych wykorzystywanych w transplantologii.

Lista wskazań terapeutycznych jest regularnie aktualizowana przez EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation) i obejmuje schorzenia, w których skuteczność przeszczepienia została potwierdzona w praktyce klinicznej.

Jakie choroby leczy się komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej?

Najczęściej są to choroby należące do następujących grup.

Białaczki

Komórki macierzyste z krwi pępowinowej stosuje się m.in. w leczeniu:

• ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL),
• ostrej białaczki szpikowej (AML),
• przewlekłej białaczki szpikowej (CML),
• przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL),
• młodzieńczej białaczki mielomonocytowej (JMML),
• innych postaci białaczek.

Chłoniaki i nowotwory układu krwiotwórczego

Wskazania obejmują między innymi:

• chłoniaki nieziarnicze,
• ziarnicę złośliwą (chłoniaka Hodgkina),
• szpiczaka mnogiego,
• białaczkę plazmocytową,
• makroglobulinemię Waldenströma.

Choroby szpiku kostnego

Przeszczepienie komórek macierzystych wykorzystuje się również w leczeniu:

• ciężkiej niedokrwistości aplastycznej,
• niedokrwistości Fanconiego,
• nocnej napadowej hemoglobinurii (PNH),
• zespołów mielodysplastycznych,
• wybranych zespołów mieloproliferacyjnych.

Wrodzone choroby krwi

Do tej grupy należą między innymi:

• talasemia beta,
• niedokrwistość sierpowatokrwinkowa,
• aplazja czysto czerwonokrwinkowa.

Pierwotne niedobory odporności

Komórki macierzyste wykorzystuje się również u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami odporności, takimi jak:

• ciężki złożony niedobór odporności (SCID),
• zespół Wiskotta-Aldricha,
• zespół DiGeorge’a,
• przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD),
• zespół Chediaka-Higashiego,
• oraz innymi wrodzonymi niedoborami odporności.

Wrodzone choroby metaboliczne

Do wskazań należą m.in.:

• zespół Hurlera,
• zespół Huntera,
• zespół Sanfilippo,
• choroba Krabbego,
• choroba Gauchera,
• choroba Niemanna-Picka,
• adrenoleukodystrofia,
• metachromatyczna leukodystrofia.

Inne choroby genetyczne

W wybranych przypadkach przeszczepienie stosuje się również u pacjentów z:

• osteopetrozą,
• trombastenią Glanzmanna,
• zespołem Lescha-Nyhana,
• hipoplazją chrząstek i włosów,
• innymi rzadkimi chorobami genetycznymi.

Czy komórki ze sznura pępowinowego są wykorzystywane w tych samych chorobach?

Nie.

Komórki pozyskiwane ze sznura pępowinowego różnią się od krwiotwórczych komórek macierzystych znajdujących się w krwi pępowinowej. Obecnie są one intensywnie badane przede wszystkim pod kątem zastosowań w medycynie regeneracyjnej.

Badania kliniczne oraz terapie w ramach tzw. wyłączeń szpitalnych dotyczą między innymi:

• mózgowego porażenia dziecięcego,
• spektrum autyzmu,
• stwardnienia rozsianego,
• stwardnienia zanikowego bocznego (ALS),
• urazów rdzenia kręgowego,
• udaru mózgu,
• urazów czaszkowo-mózgowych,
• chorób zwyrodnieniowych stawów,
• dystrofii mięśniowych,
• chorób siatkówki i nerwu wzrokowego,
• wybranych chorób neurorozwojowych.

Najczęściej zadawane pytania

Ile chorób można obecnie leczyć komórkami macierzystymi z krwi pępowinowej?

Obecnie krwiotwórcze komórki macierzyste z krwi pępowinowej wykorzystuje się w standardowym leczeniu około 80 ciężkich chorób, głównie nowotworów krwi, chorób układu odpornościowego oraz wybranych chorób genetycznych.

Czy leczenie krwią pępowinową jest refundowane przez NFZ?

Tak. Jeśli przeszczepienie komórek macierzystych stanowi element standardowego leczenia i istnieją odpowiednie wskazania medyczne, terapia jest finansowana przez Narodowy Fundusz Zdrowia.