Komórki macierzyste

W 2006 r. krew pępowinowa została zrównana ze szpikiem kostnym oraz mobilizowaną krwią obwodową jako źródło krwiotwórczych komórek macierzystych. Leczenie pacjentów krwią pępowinową w przypadku 80 ciężkich chorób w ramach standardowej terapii jest refundowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Poniżej znajdziesz listę schorzeń wskazaną przez EBMT (The European Society for Blood and Marrow Transplantation), w których leczeniu wykorzystuje się komórki macierzyste z krwi pępowinowej:

Białaczki przewlekłe

• przewlekła białaczka szpikowa (CML)
• przewlekła białaczka limfatyczna (CLL)
• młodzieńcza przewlekła białaczka szpikowa (JCML)
• młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (białaczka Naegelego) (JMML)

Ostre białaczki

• ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)
• ostra białaczka szpikowa (AML)
• ostra białaczka bifenotypowa
• ostra białaczka małozróżnicowana

Inne nowotwory złośliwe

• rak piersi
• mięsak Ewinga
• neuroblastoma

Dziedziczne anomalie krwinek czerwonych

• talasemia beta
• aplazja czysto czerwonokrwinkowa
• niedokrwistość sierpowatokrwinkowa

Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego

• ataksja-teleangiektazja
• zespół Kostmanna
• zaburzenia adhezji leukocytów

Inne choroby dziedziczne

• zespół Lescha-Nyhana
• hipoplazja chrząstek i włosów
• trombastenia Glanzmanna
• osteopetroza (marmurkowatość kości)
• dziedziczne zaburzenia krwinek płytkowych
• amegakariocytoza (wrodzona małopłytkowość)

Choroby związane z zaburzeniami lub brakiem funkcji enzymów

• zespół Hurler (MPS-IH)
• zespół Scheie´a (MPS-IS)
• zespół Huntera (MPS-II)
• zespół Sanfilippo (MPS-III)
• zespół Morquio (MPS-IV)
• zespół Maroteaux-Lamy’ego (MPS-VI)
• zespół podkradania, niedobór beta-glukuronidazy (MPS-VII)
• adrenoleukodystrofia
• mukolipidoza II
• choroba Krabbego
• choroba Gauchera
• choroba Niemanna-Picka
• choroba Wolmana
• metachromatyczna leukodystrofia

Choroby histiocytów

• rodzinna lymfohistiocytoza z erytrofagocytozą
• histiocytoza-X
• hemofagocytoza

Choroby spowodowane defektem komórki macierzystej

• niedokrwistość aplastyczna (ciężka)
• niedokrwistość Fanconiego
• nocna napadowa hemoglobinuria (PNH)

Zespoły mieloproliferacyjne

• ostra mielofibroza
• mielofibroza
• czerwienica prawdziwa
• samoistna nadpłytkowość

Zespoły rozrostowe układu chłonnego

• chłoniak nieziarniczy
• ziarnica złośliwa
• białaczka prolimfocytowa

Choroby fagocytów

• zespół Chediaka-Higashiego
• przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD)
• niedobór aktyny neutrofilowej
• dysgenezja retikularna
• zespół DiGeorge’a
• zespół nagich limfocytów
• zespół Omenna
• ciężka złożona niewydolność układu odpornościowego (SCID)
• SCID z niedoborem deaminazy adenozynowej
• SCID z brakiem limfocytów T i B
• SCID z brakiem limfocytów T i z normalną liczbą limfocytów B
• zwykła zmienna niewydolność układu odpornościowego
• zespół Wiskotta Aldricha
• zaburzenie proliferacji limfocytów sprzężone z chromosomem X

Choroby komórek plazmatycznych

• szpiczak mnogi
• białaczka plazmocytowa
• makroglobulinemia Waldenströma (zwojak zarodkowy)
• rak nerki

Zespół mielodysplastyczny

• niedokrwistość oporna na leczenie (RA)
• niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością pierścieniowatych syderoblastów (RARS)
• niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów (RAEB)
• niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów w okresie transformacji (RAEB-T)
• przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)

Lista chorób/zaburzeń, w terapiach których wykorzystuje się komórki macierzyste pobrane ze sznura pępowinowego:

• alkoholowy zespół płodowy
• ataksja móżdżkowa
• ataksja rdzeniowo-móżdżkowa
• ataksja wrodzona
• atrofia endometrium
• autyzm
• całościowe opóźnienie rozwoju
• ceroidolipofuscynoza
• chondronekroza kłykcia udowego przyśrodkowego prawego – stawu kolanowego
• choroba limfoproliferacyjna związana z chromosomem X
• choroba Stargardta
• choroba zwyrodnieniowa stawu kolanowego
• choroideremia
• ciężkie opóźnienie rozwoju
• dystrofia kończynowo-obręczowa
• dystrofia mięśniowa
• dystrofia mięśniowa Becker’a
• dystrofia mięśniowa Duchenne’a
• dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramieniowa
• encefalopatia
• encefalopatia niedotlenieniowo-niedokrwienna
• encefalopatia padaczkowa
• encefalopatia pourazowa
• jatrogenne uszkodzenie rdzenia kręgowego
• krótkowzroczność
• nadwzroczność
• niezborność
• zaburzenia – refrakcji i akomodacji
• zanik nerwu wzrokowego
• kurczowe porażenie połowicze
• leukodystrofia
• mózgowe porażenie dziecięce
• neuropatia
• neuropatia nerwu wzrokowego
• niedokrwienie mózgu
• niedotlenienie okołoporodowe
• niedowład czterokończynowy
• niedowład czterokończynowy spastyczny
• niemowlęca gangliozydoza typu 1
• opóźnienie rozwoju
• opóźniony rozwój psychomotoryczny
• ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
• padaczka
• polineuropatia
• przednia niedokrwienna neuropatia nerwu wzrokowego
• przedwczesne wygaśnięcie czynności jajników
• przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi
• rdzeniowy zanik mięśni
• retinopatia barwnikowa
• rozlane uszkodzenie chrzęstne przedziału przyśrodkowego lewego stawu kolanowego
• rozszczep kręgosłupa
• stwardnienie zanikowe boczne
• stwardnienie rozsiane
• ślepota obuoczna
• udar
• uraz czaszkowo-mózgowy
• uraz śródczaszkowy
• urazy nerwów rdzeniowych
• uszkodzenie chrząstki rzepki
• uszkodzenie łąkotki
• uszkodzenie rdzenia kręgowego
• zaburzenia neurorozwojowe
• zanik nerwów wzrokowych
• zanik nerwu wzrokowego
• zespół móżdżkowy
• zespół sztywności odmóżdżeniowej
• zespół wad wrodzonych
• zwyrodnienie chrząstki stawowej kolana
• zwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem